Health Canada ha aprobado un nuevo tratamiento farmacológico para adultos que viven con la enfermedad de Fabry, un trastorno genético poco común que puede afectar múltiples órganos y deteriorar la calidad de vida.
La biofarmacéutica Chiesi Global Rare Diseases informó que Elfabrio (pegunigalsidasa alfa) fue autorizado en Canadá como terapia de reemplazo enzimático (ERT) a largo plazo para pacientes adultos diagnosticados con esta condición. Con esta decisión, el medicamento pasa a estar disponible para pacientes canadienses, tras su uso en 28 países a través de sistemas de reembolso público y programas para pacientes, incluidos Estados Unidos, Europa y regiones de Asia-Pacífico.
La enfermedad de Fabry es una enfermedad hereditaria progresiva causada por la deficiencia de la enzima alfa-galactosidasa A. La falta de esta enzima provoca la acumulación de sustancias grasas en las células, lo que puede dañar órganos como los riñones, el corazón, el cerebro, el sistema nervioso y la piel. Entre sus manifestaciones se incluyen fatiga, dolor crónico, problemas gastrointestinales, disminución de la sudoración, insuficiencia renal progresiva, complicaciones cardíacas y mayor riesgo de accidente cerebrovascular.
Según la compañía, la enfermedad afecta aproximadamente a uno de cada 40.000 a 60.000 hombres en el mundo, mientras que en las mujeres los síntomas pueden variar ampliamente. La aprobación de Health Canada se basó en un programa de desarrollo clínico que incluyó a más de 140 pacientes, algunos de ellos seguidos durante casi ocho años, tanto pacientes sin tratamiento previo como aquellos que ya recibían terapia de reemplazo enzimático.
Los estudios mostraron que Elfabrio ofrece una protección de la función renal comparable a otros tratamientos disponibles, medida mediante la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe). La mayoría de los efectos secundarios reportados fueron de leves a moderados. No obstante, Health Canada advierte que el medicamento no es adecuado para personas con hipersensibilidad al fármaco o a alguno de sus componentes y que se han registrado reacciones alérgicas graves, incluida anafilaxia, por lo que los pacientes deben ser monitoreados durante y después de las infusiones con apoyo médico disponible.
La enfermedad de Fabry puede manifestarse desde la infancia hasta la edad adulta y, debido a la diversidad de sus síntomas, a menudo se diagnostica de forma tardía o errónea. La compañía subrayó que la detección temprana y el acceso oportuno a tratamientos adecuados son clave para retrasar la progresión de la enfermedad y reducir las complicaciones a largo plazo.
Redacción de: Karen Rodríguez A.
